慢性粒细胞白血病

慢性粒细胞白血病(chronic myelogenous leukemiaCML)简称慢粒,是一种以贫血、外周血粒细胞增高和出现各阶段幼稚细胞,嗜碱性粒细胞增多,常有血小板增多和脾大为特征,起源于多能造血干细胞的克隆性疾病。可发生于任何年龄,婴幼儿少见,中年人占多数。[1]

慢性粒细胞性白血病(英语:Chronic Granulocytic Leukemia, CGL),香港称慢性骨髓性白血病/慢性髓细胞性白血病(英语:Chronic Myelogenous Leukemia, CML),是一类白血病,占整体白血病每年新症患者约15%。这种白血病表现为人体骨髓中的主要粒细胞不受管制地增长,并在血液中积累而形成。这种获得性骨髓造血干细胞,即成熟的粒细胞(中性粒细胞、嗜酸性粒细胞和嗜碱性粒细胞)进行恶性克隆衍生,通常并伴生一种骨髓增生性疾病。对于慢性粒细胞性白血病的一类靶向治疗包括有伊马替尼(英语:imatinib)、达沙替尼(英语:dasatinib)和尼罗替尼(英语:nilotinib),nilotinib香港澳门又称为“尼洛替尼”,这类标靶治疗方式对缓解治疗慢性粒细胞性白血病有非常良好的效果,患者可以获得接近一般人的生活品质及预期寿命。

一线治疗慢性粒细胞白血病的 3 种药物

十几年前,CML 无有效治疗药物,只有通过异基因造血干细胞移植才能治愈。第一代靶向药物酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)伊马替尼的出现显著提高了 CML 的预后,许多患者通过口服药物就可实现长期缓解。随后第二代 TKIs 如尼洛替尼 / 达沙替尼快速发展,具有更高的敏感性和更优的选择性抑制性,但同时也带来各种毒副作用。[2]

Preetesh Jain 和他的同事观察来自美国单中心五个临床试验的 482 CML 慢性期患者,随机接受一线药物伊马替尼、达沙替尼、尼罗替尼治疗,通过对照研究比较这三种药物的疗效。结果显示,在年龄相近的试验组,该试验所得结果与类似的小型试验结果相似(尽管年轻患者有更低的患病风险),这项小型试验采取随机试验,可能不会允许 Preetesh Jain 等试验人员对两组试验进行比较。

但值得注意的是,此项研究结果显示,当一线药物应用尼罗替尼或达沙替尼时,两种药物疗效及影响预后情况相同。小型试验调查结果与 Preetesh Jain 等调查相同。这一信息对血液科医生临床试验极具价值,他们可根据每个患者不同的并发症及不同的毒性反应选择不同的治疗方案。然而,患者或医生不是都能对这三种药物进行选择,如英国国建卫生研究院和卓越护理机构仅仅因为成本问题,批准了尼罗替尼作为 CML 慢性期一线治疗药物,而未批准达沙替尼。

为百姓办事支撑她活下来

制定村发展规划、引资建厂、修路治河,正当王桂兰带领全村百姓努力奋斗的时候,19988月,她被确诊为慢性粒细胞白血病。为了省钱,王桂兰决定采取保守治疗,20年来,王桂兰多次发病被送到医院救治,每一次她都坚强地挺了过来。[3]

在与疾病顽强搏斗的过程中,王桂兰带领百姓还清了村里的全部外债,全村大街小巷通了柏油路,村里建了驴养殖场,几百头驴增加了村集体收入,村民中出现了一批豆芽专业户、养猪专业户,村里连续获得各种荣誉,王桂兰也光荣地当选为党的十九大代表。

参考文献

[1] 百度百科--慢性粒细胞白血病 https://baike.baidu.com/item/%E6%85%A2%E6%80%A7%E7%B2%92%E7%BB%86%E8%83%9E%E7%99%BD%E8%A1%80%E7%97%85/7098612?fr=aladdin

[2] 一线治疗慢性粒细胞白血病的 3 种药物 孰优孰劣? http://hematol.dxy.cn/article/108875

[3] 【最美基层干部】为百姓办事支撑她活下来 http://china.zjol.com.cn/gnxw/201805/t20180513_7254448.shtml